Givinostat er en ny behandling til drenge fra 6 år og opefter med Duchennes muskeldystrofi (DMD), som fortsat kan gå og som behandles med kortikosteroider. Håbet er, at patienterne kan bevare deres funktionsevne i længere tid - herunder gangfunktion - og forsinke sygdomsprogressionen.
Medicinrådet vurderede på mødet i juni effekten af givinostat i forhold til prisen og den behandling, som patienterne tilbydes i dag. Konklusionen fra Medicinrådet var, at givinostat ikke kan anbefales til brug i Danmark på det foreliggende grundlag.
Medicinrådets forperson, Birgitte Klindt Poulsen, siger:
”Duchennes muskeldystrofi er en meget alvorlig sygdom, og der er hårdt brug for effektive behandlinger til denne patientgruppe. Men dokumentationen for effekten af givinostat er meget usikker, og prisen er meget høj. Derfor har vi desværre ikke grundlag for at anbefale behandlingen i Danmark. Hvis virksomheden vender tilbage med nye data eller en væsentligt lavere pris, vil vi selvfølgelig vurdere behandlingen igen.”
Studiet, der ligger til grund for godkendelsen, har blandt andet undersøgt børnenes funktion, herunder deres evne til at gå på trapper.
Medicinrådet lagde i sin vurdering blandt andet vægt på:
- at den målte effekt på evnen til at gå op ad fire trin, er lille (i gennemsnit 1,78 sekunder efter 18 måneder). Selv om den effekt kan være af betydning for patienterne, er resultaterne usikre. Blandt andet på grund af begrænset opfølgningstid og manglende data for nogle af patienterne i studiet.
- at der kun blev vist en effekt på 4 trins testen, mens der ikke blev fundet sikre forskelle mellem behandlingerne i evnen til at rejse sig fra gulvet eller i andre tests, der måler fysisk funktion.
- at det er usikkert, om den målte effekt på evnen til at gå på trapper, kan opretholdes over tid og føre til forsinkelse af forværring af sygdommen. Der er ingen data på, om givinostat har betydning for tab af funktioner og for overlevelse.
Danske Patienters repræsentanter i Medicinrådet var ikke enige i rådets beslutning og afgav en mindretalsudtalelse.
Stor forskel på de faglige vurderinger af givinostat i Europa
Flere europæiske landes vurderingsorganer tilsvarende Medicinrådet har vurderet om givinostat skal implementeres i de nationale sundhedsvæsener. Vurderingen er faldet forskelligt ud i forskellige lande. Det kan blandt andet skyldes forskellige evalueringsmetoder, eksempelvis, hvordan sygdommens påvirkning på pårørende inddrages, og hvordan sygdommens alvorlighed defineres og vægtes. Det er forhold, som til dels er politisk bestemt i det enkelte land, ligesom forskelle i vurderingers udfald meget vel kan skyldes varierende priser.
Excerpt from the official page. The original is authoritative. Continue reading at Medicinrådet (Danish Medicines Council) ↗